Всі новини

Ученые впервые попытались отредактировать гены внутри живого человека

Ученые впервые попытались отредактировать гены внутри живого человека44-летний Брайан Мэддокс страдает синдромом Хантера — редким заболеванием, связанным с X-хромосомой. В его печени не синтезируется один из ферментов — энзим, и, как следствие, связывающие клетки в тканях накапливаются в организме, что постепенно приводит к увеличению органов и нарушениям в их работе.

Люди с синдромом Хантера часто имеют искаженные черты лица и крупную голову, у них возникает обструкция верхних дыхательных путей, риниты, грыжи. Болезнь влияет на нервную систему и мышление, на ее фоне может развиться аутизм, гиперактивность или обсессивно-компульсивное расстройство, также больной может потерять зрение, слух, получить со временем острую сердечную недостаточность. Значительная часть больных умирает еще в подростковом возрасте. Сегодня в мире насчитывается около двух тысяч человек с синдромом Хантера.

К сожалению, это генетическое заболевание ныне считается неизлечимым — пациентов поддерживают путем вливания искусственного аналога недостающего фермента, реже — с помощью трансплантаций костного мозга, что, однако, отнюдь не гарантирует отсутствие развития осложнений. Но в будущем все может измениться: в качестве нового метода генной терапии американские ученые впервые попробовали отредактировать дефектный ген в организме живого взрослого человека, страдающего синдромом Хантера.

Как сообщается, врачи Оклендского детского госпиталя во время операции использовали технологию геномного редактирования «цинковые пальцы». Пациенту с помощью обычной внутривенной капельницы ввели генетические «инструменты» – несущие закодированный аппарат для редактирования генов обезвреженные вирусные частицы, которые должны разрезать ДНК Мэддокса в определенных местах. Затем кровь направила частицы в клетки печени, где инструмент проделал свою работу, позволив организму начать синтезировать необходимый фермент. Медики отмечают, что если хотя бы в 1% клеток печени заработает правильная копия гена, организм сможет выработать достаточное количество фермента.

«Мы разрезали ДНК, раскрыли ее, встроили туда ген и зашили все обратно. Эти гены должны стать частью ДНК пациента, оставшись там до конца жизни», — описали свою работу ученые.
Итоги эксперимента станут известны минимум через несколько месяцев. При этом Мэддокс понимает, что новый ген может не прижиться, также он осознает, что процедура имеет необратимый характер, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для него генное редактирование — это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

«Я готов пойти на такой риск, всю свою жизнь я ждал появления лекарства, – сказал Мэддокс, первый человек, на котором было опробовано новое лечение. – Надеюсь, что это поможет мне и другим людям».

Врачи отмечают, что полное излечение от синдрома Хантера по-прежнему невозможно, однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-400 000. Впоследствии, если эксперимент окажется успешным, ученые намерены протестировать терапию на других больных, а также начать применять эту методику для лечения молодых пациентов, страдающих синдромом Хантера.

Загрузка...


Добавить комментарий
  • bowtiesmilelaughingblushsmileyrelaxedsmirk
    heart_eyeskissing_heartkissing_closed_eyesflushedrelievedsatisfiedgrin
    winkstuck_out_tongue_winking_eyestuck_out_tongue_closed_eyesgrinningkissingstuck_out_tonguesleeping
    worriedfrowninganguishedopen_mouthgrimacingconfusedhushed
    expressionlessunamusedsweat_smilesweatdisappointed_relievedwearypensive
    disappointedconfoundedfearfulcold_sweatperseverecrysob
    joyastonishedscreamtired_faceangryragetriumph
    sleepyyummasksunglassesdizzy_faceimpsmiling_imp
    neutral_faceno_mouthinnocent
Читают Комментируют
"95-й квартал" спародировал зарядку от семьи Порошенко
40 157
Мажоры из России устроили дикий беспредел в США
29 074
Соцсети взорвал двухэтажный балкон с лифтом в центре Киева
26 636
Есть убитые и раненые: на Донбассе прошел мощный бой
22 182
Киевляне построили два царь-балкона на одном здании
21 331
Паспорта РФ и украинский язык: жители освобожденных сел удивили ВСУ
18 538
После боя фанаты в Нью-Йорке остановили Ломаченко и заставили выполнить их просьбу
18 228
Стало известно, кем Россия заменила террористов на Донбассе
16 025
"Путин в гробу": известный карикатурист высмеял выдвижение президента России
15 756
Украинская певица сделала резкое заявление о Виннике
15 226
«Вот все и встало на свои места: он — бес!»: В Сети показали пудовую голову Путина
13 388
В сети жестко высмеяли олимпийский позор Кремля
11 552
Удар головой: На видео попала драка сотрудника McDonald’s с посетителем
11 128
Известный шоумен жестко прошелся по "Сватам" и Зеленскому
12
"Спасибо небу, что я стою здесь": Лобода произнесла речь на сцене в России
12
В сети жестко высмеяли олимпийский позор Кремля
6
Эту страну не победить: Сеть насмешил «штурм» помоек российскими пенсионерами
6
"Риббентропа повесили": Лаврову напомнили о Крыме и судьбе гитлеровского министра
5
Снежная королева уже не та: Сети повеселили фото новогоднего конкурса в оккупированном Крыму
5
Тимошенко потребовала от Порошенко немедленно освободить Саакашвили
5
"Больше вручать некому?" Украинская артистка стала "Певицей года" в России
4
"Зачем в одеяле вышла?" В сети наряд украинской звезды подняли на смех
4
Порошенко: Ситуация с Саакашвили не стоит международного внимания
4
Создатель "ДНР" сделал громкое признание о связи с украинскими политиками
4
Душ Шарко в санатории лишил россиянку девственности
3
Украинская звезда удивила расценками на корпоративы
3
Когда и какую воду пить лучше — теплую или холодную?

Мы все знаем о важности потребления достаточного количества ...

Десять эротических игр для вашей спальни

Сексологи все время советуют «привносить в секс ...

Вот какой средний размер мужского достоинства, и он меньше, чем вы думаете

Исследователи из Королевского колледжа Лондона и лондонской ...

Как избавиться от прыщей с помощью низкоуглеводной диеты

Косметологи рассказали, как низкогликемическая диета может ...