U-News » Наука » Ученые впервые попытались отредактировать гены внутри живого человека
Всі новини

Ученые впервые попытались отредактировать гены внутри живого человека

Ученые впервые попытались отредактировать гены внутри живого человека44-летний Брайан Мэддокс страдает синдромом Хантера — редким заболеванием, связанным с X-хромосомой. В его печени не синтезируется один из ферментов — энзим, и, как следствие, связывающие клетки в тканях накапливаются в организме, что постепенно приводит к увеличению органов и нарушениям в их работе.

Люди с синдромом Хантера часто имеют искаженные черты лица и крупную голову, у них возникает обструкция верхних дыхательных путей, риниты, грыжи. Болезнь влияет на нервную систему и мышление, на ее фоне может развиться аутизм, гиперактивность или обсессивно-компульсивное расстройство, также больной может потерять зрение, слух, получить со временем острую сердечную недостаточность. Значительная часть больных умирает еще в подростковом возрасте. Сегодня в мире насчитывается около двух тысяч человек с синдромом Хантера.

К сожалению, это генетическое заболевание ныне считается неизлечимым — пациентов поддерживают путем вливания искусственного аналога недостающего фермента, реже — с помощью трансплантаций костного мозга, что, однако, отнюдь не гарантирует отсутствие развития осложнений. Но в будущем все может измениться: в качестве нового метода генной терапии американские ученые впервые попробовали отредактировать дефектный ген в организме живого взрослого человека, страдающего синдромом Хантера.

Как сообщается, врачи Оклендского детского госпиталя во время операции использовали технологию геномного редактирования «цинковые пальцы». Пациенту с помощью обычной внутривенной капельницы ввели генетические «инструменты» – несущие закодированный аппарат для редактирования генов обезвреженные вирусные частицы, которые должны разрезать ДНК Мэддокса в определенных местах. Затем кровь направила частицы в клетки печени, где инструмент проделал свою работу, позволив организму начать синтезировать необходимый фермент. Медики отмечают, что если хотя бы в 1% клеток печени заработает правильная копия гена, организм сможет выработать достаточное количество фермента.

«Мы разрезали ДНК, раскрыли ее, встроили туда ген и зашили все обратно. Эти гены должны стать частью ДНК пациента, оставшись там до конца жизни», — описали свою работу ученые.
Итоги эксперимента станут известны минимум через несколько месяцев. При этом Мэддокс понимает, что новый ген может не прижиться, также он осознает, что процедура имеет необратимый характер, поэтому любые возможные ошибки также будут необратимыми. Однако для него генное редактирование — это последний шанс. Ранее пациент уже перенес 26 операций, направленных на устранение симптомов его болезни.

«Я готов пойти на такой риск, всю свою жизнь я ждал появления лекарства, – сказал Мэддокс, первый человек, на котором было опробовано новое лечение. – Надеюсь, что это поможет мне и другим людям».

Врачи отмечают, что полное излечение от синдрома Хантера по-прежнему невозможно, однако корректировка клеток позволит избежать еженедельного введения энзимов, которые обходятся в $100 000-400 000. Впоследствии, если эксперимент окажется успешным, ученые намерены протестировать терапию на других больных, а также начать применять эту методику для лечения молодых пациентов, страдающих синдромом Хантера.
Читай U-News в Google News

Читають Коментують
Рішення підтримали всі: наречена скасувала весілля через невдалий анекдот чоловіка
21 005
Ця каша омолоджує жіночий організм - найголовніше джерело колагену для організму
15 918
Названа приправа, яка допомагає знизити високий тиск
13 958
Атака на Москву: з’явилось відео з Домодєдово
12 517
Пасажир кидав монети у двигун літака "на удачу": курйозне відео та реакція стюардеси
11 922
6 найбільш небезпечних продуктів харчування для печінки
11 510
Скандальна блогерка Алхім катається Києвом без водійських прав: її позбавили посвідчення у грудні
11 468
6 напоїв, які варто пити натщесерце для здоров’я і посилення метаболізму
11 019
Їх краще обходити стороною: 7 найгірших моделей Renault
10 298
Про швидкий серцевий напад попередять чотири малопомітні симптоми
9 985
Всесвіт дасть знак. Ці чотири знаки Зодіаку почнуть нове життя
9 807
Доступний продукт для гіпертоніків, який нормалізує тиск
9 353
Власник маєтку збожеволів: під Києвом зберігся таємничий палац ХІХ століття
9 315
На українських дорогах помічено Rover з незвичайним дахом
0
Автомобілі Mercedes-Benz збиратимуть людиноподібні роботи
0
Іржаву 30-річну машину з величезним пробігом продають за 2 млн грн
0
Жінка купила біле кошеня з незначною вадою, але ця особливість зробила тварину неймовірно гарною
0
Як краще зберігати зимові шини в теплий сезон: поради та рекомендації
0
В Іспанії жінка відсудила у колишнього чоловіка 88 000 євро за роботу по дому
0
Навіщо досвідчені дачники зав’язують у вузол пір’я часнику: не всі про це знають
0
Відомі своєю ностальгією: знаки Зодіаку, що сумують за минулим
0
Багато вимагають від дітей: астрологи назвали найбільш строгих батьків по знаку Зодіаку
0
Секрет вирощування моркви: поряд із яким овочем її потрібно посадити
0
В Україні є села, в яких повністю зникли чоловіки через мобілізацію
0
Шкідлива їжа знищує наш мозок: жирні продукти спричиняють психічні розлади
0
У Польщі тепер вилучають авто у п'яних водіїв: першим "попався" українець
0
7 ознак, що чоловік нагострив лижі наліво

Зрада для чоловіків завжди більш буденна й не настільки ...

У ці міфи про догляд за волоссям жінкам не варто вірити

Серед різноманіття інформації у інтернеті дуже легко ...

Єдиний правильний спосіб розморозити м’ясо за кілька хвилин

За словами кухаря, існує єдиний правильний спосіб ...