Китайские ученые ранее использовали CRISPR на нежизнеспособных эмбрионах человека без особых успехов, но впервые в мировой практике инструмент для редактирования ДНК будет использован для лечения взрослого человека.
В случае успеха есть надежда, что это может привести к дальнейшим применениям CRISPR. Технология CRISPR/Cas-9 позволяет исследователям эффективно вырезать и вставлять ДНК обратно в клетки. Опыты на животных доказали эффективность применения этого инструмента для лечения генетических заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна.
Новый этап в медицине (возможно) начинается в китайском университете Sichuan University's West China Hospital. В эксперименте будут участвовать больные, которые уже прошли курсы химиотерапии и лучевой терапии – другими словами, безнадежные.
В прошлом ученые высказывались об этических проблемах, связанных с использованием инструмента CRISPR, способного вызвать генетические изменения в сперме и яйцеклетках, которые могут быть переданы будущим поколениям. Некоторые выражали опасения, что это может привести к развитию "дизайнерских" детей – родители могут выбрать определенные черты личности, чтобы прописать их в ДНК своего ребенка.
Но важно отметить, что новое китайское исследование будет редактировать только иммунную систему Т-клеток пациентов, не затрагивая гаметы клетки, которые могут быть переданы потомству. Изменения, произведенные CRISPR, будут ограничены количеством пациентов, участвующих в испытании, эта цифра пока не раскрывается.
В процессе исследований китайские ученые будут извлекать Т-клетки из крови пациентов и удалять ген, который производит белок под названием PD-1. Этот белок препятствует тому, чтобы Т-клетки определяли и убивали раковые клетки.
Команда будет размножать эти новые CRISPR-модифицированные Т-клетки в лаборатории, а затем подсаживать их пациенту обратно, чтобы внедрить в иммунную систему. Идея в том, что Т-клетки с подавленным PD-1 будут в состоянии отследить и уничтожить клетки рака легких естественным путем.
CRISPR/Cas-9 способен также вставить новую ДНК в геном клетки. Этот процесс аналогичен иммунотерапии, ученые могут извлекать иммунные клетки, генетически модифицировать их, и вживлять обратно пациентам. Редактирование генов уже спасло жизнь девушке с диагнозом "неизлечимый лейкоз".
Отмечается, что CRISPR невероятно прост и универсален. В то время как в прошлом ученым требовались годы, чтобы создать правильные молекулярные "ножницы" для вырезания специфических генов, CRISPR достаточно запрограммировать, и он сможет работать на любой части генома.
В прошлом году американский Национальный институт здоровья (National Institutes of Health) одобрил аналогичные испытания. В рамках американского эксперимента дополнительный ген будет задействован для борьбы с тремя типами рака – меланомой, саркомой и миеломой. Американские исследования могут начаться уже в этом году, однако Китай первым опробует этот невероятно мощный инструмент на организме живого человека.